导读

　　在医疗大数据众多的应用当中，真实世界研究是不可忽视的一部分。以肿瘤大数据为例，无论是美国的Flatiron，还是中国的临床肿瘤大数据企业，真实世界研究都是一个绕不开的话题，建立完善的基于肿瘤真实世界数据体系正在成为服务好医生、药企、保险公司的关键所在。

　　近年来，国内医疗大数据领域发展迅速。前瞻产业研究院预计，预计到2020年我国健康医疗大数据行业市场规模将突破800亿元。

　　一方面，当下中国医疗大数据创业公司迭起，高额融资频发。今年9月4日，医疗大数据公司柯林布瑞宣布于上半年完成6800万元A轮融资，本轮投资由正海资本和瑞健资本联合领投，京颐股份、广润资本、华方资本跟投。

　　7月26日，零氪科技宣布完成10亿元D轮融资。此轮融资后，零氪将进一步推动产业资源整合，完善互联网医院、邻客智慧药房（DTP药房）及医疗保险支付等业务上的布局。

　　6月6日，医疗大数据服务商浙江扁鹊完成5500万人民币战略融资，投资方为阿里健康。

　　4月17日，医疗大数据企业思派网络在2018年初已经完成了数千万美元的C轮融资，本轮融资由IDG 领投。本轮融资后，思派网络将继续提升医疗大数据的质量与完整性，扩大线下支点，并进一步拓展公司与医院、药企、保险企业的合作。

　　另一方面在创业公司被资本所关注的同时，一些上市公司也已经开始通过医疗大数据实现变现。2017年12月，创业软件发布公告显示：公司中标福建医科大学附属协和医院“医疗大数据挖掘分析平台”项目，中标金额1315 万元，项目建设期为12 个月。

　　实际上，无论是创业公司还是已然成熟的上市公司，其布局大多已经覆盖了从医疗数据的清理分析、医学自然语言处理，到病历的结构化处理、利用AI辅助诊疗产品落地等方方面面。

　　而在医疗大数据众多的应用当中，真实世界研究（RWE）是不可忽视的一部分。以肿瘤大数据为例，无论是美国的Flatiron，还是中国的临床肿瘤大数据企业，真实世界研究都是一个绕不开的话题，建立完善的基于肿瘤真实世界数据体系正在成为服务好医生、药企、保险公司的关键所在。

　　值得注意的是，中国在真实世界研究方面发展较晚，与欧美国家上存在一定的差距，且目前还存在如数据标准化程度低等问题。但是随着医疗数据积累、大数据技术发展，以及政策支持等多方面原因的推动，中国在真实世界研究方面与欧美国家的差距正在不断缩小。

　　贯穿新药研发、上市全流程

　　“近年来，真实世界研究开始越来越受到医疗界的关注和重视，比如，FDA就曾于2017年发布《采用真实世界证据支持医疗器械的法规的决策》（Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices），该指南明确了FDA对真实世界证据用于医疗器械审评的态度。”在2018医学事务领导人高峰论坛上，辉瑞制药有限公司大中华区副总裁，医学部负责人谷成明表示，首先目前医学相关的数据量在增加。其次，医疗大数据的质量也在提高。第三，收集处理医疗大数据的方法增加，一些医疗大数据公司的出现使得大量的非结构化数据变成结构化数据，从而被使用分析。最后，医疗大数据的应用也开始普遍起来，行业也逐渐认识到了真实世界研究的重要性。

　　在FDA的指南中，对“真实世界数据”的定义强调了两个点：1.定期收集（routinely collected）；2.数据来源多样（from a variety of sources）。

　　中国对真实世界数据研究和立法规制的进程也在加快。据了解，本次高峰论坛上，组委会还发布了《真实世界研究实践专家共识》，从国内外真实世界研究现状等基本问题谈起，探索了真实世界研究目前存在的误区、流程、应用场景等问题。

　　事实上，在全球范围，真实世界证据对于监管、医疗及药企的价值已日益凸显，而医疗大数据的价值则集中表现在对真实世界研究的证据支持上。

　　具体来说，真实世界研究起源于实用性临床试验，最早应用于药物流行病学范围，具体是指在较大的数据样本量（覆盖具有代表性的更广大受试人群）的基础上，在真实医疗过程中，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗，在广泛真实医疗过程中评价干预措施的外部有效性和安全性。

　　目前，真实世界研究所涉及到的数据主要包括：医疗从业者提供的电子医疗档案、健康档案、临床测试结果、临床评估记录；来自于患者社交网络的行为数据以及患者提供的结果研究数据；可穿戴设备收集的日常行为数据；医药企业提供的市场营销数据、医疗数据、研发数据；医保机构持有的报销数据；政府管理机关制定的政策和规范数据等。

　　此前，随机对照试验被业内视为药物临床试验的“金标准”，但是其具有外部真实性却较差，无法确定在真实临床实践中的可推广性，高度选择人群、高费用、高度内部一致性，研究观察时间短、样本量一般较小、真实世界代表性小等问题。而“真实世界数据可以解决过去RCT不能够解决的问题。”谷成明说到。

　　零氪科技联合创始人、首席临床运营官李丽平也提到了真实世界研究在药企所发挥的重要作用。她表示，“真实世界研究贯穿了新药研发、药品上市及上市后的各个阶段。比如，在药品研发的实验室阶段，真实世界研究可以发现药物的新靶点；在临床阶段，可以通过真实世界研究去挖掘市场前景，帮助更快地招募符合入组标准的患者等等。”

　　“真实世界研究可以通过前瞻性或者回顾性的设计来了解药物在真实世界中的长期安全性、有效性及患者依从性；并结合收集真实世界的成本数据进行成本效果研究来证明药物的价值；也可以纳入更复杂的、患有多种疾病的患者亚组人群研究在不同亚组人群的效果差异；甚至利用真实世界证据进行扩大适应症的申请和批准。”医疗大数据公司HLT Pharma 总裁何直也对健康点说到。

　　变现：药企是主要支付方

　　正因为真实世界研究在为药企的新药研发等发挥了不可忽视的作用，一些医疗大数据公司才能够以自身的数据、技术为基础，为药企提供相应的服务。

　　“我们现在有30多个项目是为药企做的，包括国内的和国外的，中药的和西药的。”零氪科技COO丁利华告诉健康点，从项目数量上来看，零氪科技服务的国内药企更多，但是从创新性来看，还是国外的药企更强些。目前，阿斯利康、罗氏、辉瑞、诺华等都与零氪有合作。

　　今年初获得数千万美元C 轮融资的医疗大数据企业思派网络也将药企视为重要的合作伙伴。此前，其曾在C 轮融资发布期间表示，目前公司已经形成SMO（临床试验现场管理）、RWE（真实世界研究）、DTP（肿瘤专业药房）、PPO（肿瘤优选专家网络）四个业务板块，建立了临床肿瘤数据和临床肿瘤医学业务（SMO+RWE）、医疗业务（DTP+PPO）之间的闭环，为患者、医生、药企、保险公司提供一站式解决方案。据透露，2017年思派网络已经实现1亿元左右的营收，预计今年收入将达到8亿元左右。

　　药企为何愿意为真实世界研究买单？一方面，何直提到，“真实世界研究能够为新药创新显著减少研发时间和加快上市步伐。”另一方面，按照传统的随机对照试验，一个新药上市前需要大批的实验人员入组，成本极高。相比之下，真实世界研究的前期成本由医疗大数据公司承担，药企要承担的成本更低，药品的转化率也更高。对此，零氪科技创始人、CEO 张天泽告诉健康点，真实世界研究前期在数据、技术方面的投入就像是修路，如果只服务一家药企，那这个成本是很难被收回的，但是如果行业30%的企业都为它付费，成本很快就会被收回来。

　　落地难：数据不规范

　　“目前的差距主要存在于中国的真实世界数据标准化程度低，这主要是由于中国的医疗服务机构的电子化系统各自为营，缺乏统一有效可用于分析的全国性疾病数据库。”何直告诉健康点，即便目前医疗大数据和真实世界研究在中国发展火热，但与美国等相关行业发展较早的国家相比，中国仍落于人后。

　　零氪科技首席医学官杨海英也认为这种落后主要源于“医疗临床大数据规范化和标准化的缺乏。”她提到，一是数据来源本身，各医院对病例的书写规范不同，收集的数据规范也就不同。二是数据处理能力。由于医院的特殊性质，内部并未有专业的技术团队进行数据处理。”

　　而HLT Pharma、零氪科技、思派网络等公司就致力于解决这类问题，建立技术平台，进行标准化等数据深度处理，建立了科学大数据处理体系，快速清洗、整合可供综合应用的疾病信息模型。

　　对于目前中国所面临的医疗大数据不规范难题，何直表示“数据难题并不是中国特有的，其实也是其他甚至包括一些信息电子化程度发达国家在内的医疗大数据研究和建设中能够遇到的问题。”他表示，“我们需要建立技术平台，进行标准化等数据深度处理，并进行深度数据清理。HLT Pharma也正基于多方位的和政府、医院、专家的合作，利用我们新一代数据智能处理技术，建立科学的大数据处理体系和严格的质量控制流程。”

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