2016年12月，美国国会在官方网站上公布了《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act），其中关于利用“真实世界证据”（Real World Evidence,RWE）取代传统临床试验进行扩大适应症的批准，牵动了业界的神经。

　　近日来，真实世界研究（Real World Study，RWS）逐渐成为学术界讨论最热的话题之一，其在临床实践中的重要性日益凸显。

　　什么是真实世界研究？

　　真实世界研究起源于实用性临床试验，最早应用于药物流行病学范围。指在较大的样本量（覆盖具有代表性的更大受试人群）基础上，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗。以进一步评价干预措施的外部有效性和安全性。

　　其数据来自真实的医疗环境，反映实际诊疗过程和真实条件下的患者健康状况。数据来源非常广泛，可以是患者在门诊、住院、检查、手术、药房、可穿戴设备、社交媒体等多种渠道产生的海量数据。

　　数据类型可以是研究数据，如基于特定研究目的患者调查、患者注册登记研究（registry study）、电子病历、以及基于真实医疗条件开展的干预性研究（如实效性随机对照试验）的数据；也可是非研究数据，如多种机构 （如医院、医保部门、民政部门、公共卫生部门）日常监测、记录、储存的各类与健康相关的数据，如医院电子病历、医保理赔数据库、公共卫生调查与公共健康监测（如药品不良事件监测）、出生/死亡登记项目等。

　　在欧州和美国，对于一项新上市的医疗产品，特别是医药产品，生产厂家必须证明其与市场上现有类似诊治手段相比较后，所显示出的在经济效益上的优势，才能被医疗保险机构和各医疗服务机构接受并广泛使用。因此，真实世界研究的应用也相应的更加广泛。

　　随着大数据时代的到来，技术革新，机器学习的发展，特别是EDC（电子病历报告）的广泛应用，大样本量观察性研究的证据强度和重要性开始发生变化，甚至在卫生政策决策中对随机对照试验进行挑战。

　　真实世界研究与RCT的区别

　　临床随机对照试验（RCT）关注的是效力研究，需要严格控制试验条件，通过一系列入选排除标准选取一定样本的特定人群，研究时间通常较短，样本量相对小，无法确定在真实临床实践中的可推广性，另外出于控制变量的设计，RCT很少获得关于伴随疾病和伴随治疗的信息，并且为了依从研究方案往往采取较多的干预措施，这在临床实践中不太现实或者实施难度相当大。

　　真实世界研究关注的是效果研究，可以纳入复杂的、患有多种疾病的患者；可以非随机的方式分配治疗；可以在治疗中根据患者的需求和临床医师治疗策略的变化，同时用多种措施。

　　允许临床医师根据病情和患者的全身状况确定剂量而不是按照计划书确定剂量，从而精确地满足患者的需要；可以设定更长的研究期限以测量干预措施的远期效益和风险；可以包括更宽泛的指标，如功能指标，患者报告结局，成本效益指标等，使研究证据有更强的外推性，更具临床实用价值。

　　推动移动医疗产业的创新发展！

　　真实世界研究模式在几十年前就已经出现，但为什么今天人们突然开始强调起真实世界证据？这是因为今天的世界已经进入了一个全新的健康医学时代。

　　真实世界证据的关键特征是充分利用健康医学大数据，包括电子健康档案、医疗保险信息、药品与疾病的登记单、个人保健活动信息、前瞻型观察性研究或注册型研究、回顾性数据库分析、病例报告、健康管理报告，乃至社交媒体。这种大数据的特征是早期的真实世界研究不具有的。

　　而医学领域的大数据涵盖范围广泛：常规医疗和健康大数据、医疗费用大数据、医保费用数据库等。

　　以医库和杏树林的移动端电子病历为例，医生通过病历采集功能采集患者病历，储存病历的同时进行患者管理，而且医生可以通过两家公司的患者管理系统，与患者建立随访沟通，跟踪临床效果和了解患者回馈，并指导患者用药和康复。

　　这过程中一系列的医疗数据均为真实可靠的数据，真实临床观察和真实跟踪随访，能够反映具有广泛患者群体的真实治疗情况，有助于发现对药物响应好和安全性高的患者，从而能够用于指导个体化治疗。

　　按照美国FDA的定义，“真实世界数据（RWD）是指从传统临床试验以外其它来源获取的数据。这些来源包括，大规模简单临床试验、实际医疗中的临床试验、前瞻型观察性研究或注册型研究、回顾性数据库分析、病例报告、健康管理报告、电子健康档案......”

　　因此，从本质上讲，电子病历医疗数据是真实世界数据(Real World Data, RWD)。保证了数据的多元性、重要性和时效性，帮助真实世界研究充分掌握研究背景，提出有创新性的研究设想和完善的研究设计。

　　对于数据的分析可以采用一体化的数据管理模式，比如定制临床研究云平台，加强研究者项目管理水平，通过各方合作提高科研效率，实现数据的实时化、标准化和格式化。

　　与药品上市后再评价，循证研究与学术营销相结合！

　　我们都知道今年无论两票制，营改增还是打击商业贿赂，对药企的传统营销模式打击都非常大！特别是原先以费用型销售为主的企业，面临合规学术转型。

　　很多中药产品，根本没有太多循证资料，要拿出大规模的临床有效性证据和患者获益的数据，特别需要进行以目标患者为中心的治疗领域真实世界研究，还可以配合该药品的上市后再评价，搜集数万例以上的客观证据。

　　那么与移动医疗公司的合作就水到渠成，连接医患，立足临床诊疗实际，以学术为中心，兼顾企业营销，提供低成本高效地解决方案。这也是国外移动医疗同行的成熟商业模式，也终于开始规模化推进了！

　　作者Dr.2，MediCool医库董事长