12月23日，国家医保局官网上挂出多则答复函，对罕见病药品纳入医保以及相关保障体系等问题做出答复。

　　答复函显示医保部门就加强罕见病防治做了大量工作，包括稳步提高医保待遇水平、将符合条件的罕见病药纳入医保药品目录范围、发挥医疗救助兜底功能、开展药品集中带量采购四大方面。

　　国家医保局表示，后续将逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围，此外下一步将罕见病用药在内的更多品种纳入集采。

　　符合条件的罕见病药品已基本被纳入了医保支付范围，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。

　　关于罕见病用药纳入医保和建立专项基金

　　一是在医保待遇水平方面，目前职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用报销比例分别达到80%以上和70%左右，统筹基金最高支付限额分别达到当地职工年平均工资和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保险已覆盖城乡居民医保参保人群，政策范围内支付比例达50%左右。2019年，大病保险起付线降为上年人均可支配收入的50%，政策范围内医疗费用支付比例提高到60%，并对贫困人口实行倾斜支付政策。

　　二是在医保支付范围方面，国家层面先后发布了5版医保药品目录，目录内药品数量从1535个增加到2709个。2019年国家医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药，将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森等罕见病用药新增纳入了目录，并通过准入谈判将肺动脉高压、C型尼曼匹克病等罕见病用药纳入了目录，价格大幅下降。据统计，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入了国家医保药品目录。

　　三是在医疗救助方面，通过资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险，并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助，进一步降低其医疗负担。原则上，低保对象、特困人员、农村建档立卡贫困人口等救助对象年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约70%。

　　在开展药品集中带量采购方面

　　开展药品集中带量采购有效降低药品价格。2018年以来，我局会同卫生健康委、药监局等部门，坚持“招采合一、量价挂钩”的原则，对通过仿制药质量和疗效一致性评价的多家竞争的药物开展药品集中带量采购，治疗肺动脉高压的安立生坦中选价格从115.97元/片下降到20元/片。国家组织集中带量采购已实现从试点到全国扩围和常态化运行，下一步将罕见病用药在内的更多品种纳入集采。

　　总的来说，符合条件的罕见病药品已基本纳入了基本医疗保险支付范围，并为贫困罕见病患者提供了医疗救助方面的解决渠道。但从基本医保基金承受能力来看，2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右，基本医保难以承受一些特别昂贵的罕见病用药费用。

　　下一步，我们将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素，通过严格的专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。

　　除国家及各地医保的作用外，商业保险也是解决高值罕见病药物报销体系的是一种路径。

　　国家鼓励商业保险机构开发与罕见病相关保险产品，提高罕见病患者的健康保障水平，完善罕见病医疗保障体系。目前，有160多家保险公司开展了健康保险业务，开发了涵盖疾病保险、医疗保险、护理保险、失能收入损失、医疗意外保险5大类、超过5000个产品。

　　在疾病保险方面，目前已有200多种重大疾病保险产品将一些罕见病纳入保障范围；在医疗保险方面，多数商业医疗保险产品将罕见病患者医疗费用纳入保障范围，为罕见病患者提供就医费用保障。

　　国家医保局表示，将进一步健全多层次医保体系，大力推动发展商业健康保险，充分发挥商业保险风险管理和保障功能的作用，多层次提高参保患者医疗保障水平。

　　罕见病是外资巨头出售和并购中频繁出现的关键字。

　　尽管患病率低意味着罕见病整体用药市场规模不会太大，但从需求来看，各大药企已全面布局面向大群体的药品研发，小众群体的需求将成为拉动药企业绩的新增长点。

　　阿斯利康390亿美元收购的亚力兄制药为罕见病领域的领导者之一；武田制药拟通过出售资产聚焦罕见病等核心业务领域；传葛兰素史克拟以46亿美元收购罕见病公司Eidos Therapeutics……

　　此外，聚焦产品线，诺华制药通过收购Cadent获得的两个新临床阶段项目同样属于罕见病领域。其中CAD-9303产品正在开发用于精神分裂症；CAD-1883产品正在开发用于运动障碍(例如小脑共济失调)。2019年9月，FDA授予CAD-1883治疗脊髓小脑性共济失调的孤儿药(即罕见病用药)资格认定。

　　关于进行低成本可持续的有效在线学术推广，可以与作者Dr.2交流联系