从支付管理看，

　　第一，罕见病用药不同于其他疾病用药，但滥用错用风险同样会有。把罕见病用药使用视为一个产品服务系统，企业有能力、有动机，也有义务为促进明确诊断承担一些分工、责任。

　　某跨国药企罕见病负责人介绍：罕见病用药除了与常见病相似的成本（研发、生产、流通、教育推广等），往往还有一些特殊成本（如筛查诊断、患者援助）。

　　第二，罕见病用药不同于其他疾病用药，有相当一些治疗方案都必须长期甚至终身用药。中国医保、罕见病患者及家庭的经济负担是不断持续积累，这个问题对应什么样的支付模式？

　　第三，罕见病用药的筹资机制不用继续等待，就是中国医保为主（因为中发5号文提到：保障罕见病用药），单个惠民保（及惠民保联盟）参与。惠民保保障罕见病用药仍然有争议。

　　第四，罕见病用药的医保参与支付，开弓没有回头箭。每年直接用于此项支出的最窄口径统计，原则上不再会主动缩减，在相当长时期里，很可能还要有些主动增长或自然增长。

　　第五，罕见病用药的支付管理是非常敏感的伦理科学、实践管理学。假如不充分暴露各方利益碰撞及约束条件，很多事情都是概念、纸上谈兵。事情成功在伦理学，局限也在于此。

　　换一个视角看，中国医保运行有节约也有浪费，谈判的手松松紧紧，一时或许不差这一两个药的一点半点讨价还价。一些罕见病用药假如今年没进医保目录，就会耽误一个小群体。

　　需要各方长远计议，共襄盛举、乃至义举。假如草草率率、模模糊糊、糊里糊涂“有今年、没明天”，这事就会被动、拉胯，将来处理起来更麻烦。产业企业和医保都要考虑这点。

　　笔者按：

　　有些企业看到市场上竞争对手（罕见病用药领域，能出现竞争对手，也是难得）自主降价，还在解释自己不跟随降价的理由是有效性好几倍。但实话说，现阶段从政策到市场，还没有能力完全、清楚、认真地对两个同适应症的罕见病用药做“头对头”的实施性科学项目，更不要说患者或患者组织有没有这个能力和意识。你的产品有效性好几倍，竞争对手的产品只要有效就能在市场上活。本来就是不大的市场，你坚持高定价，别人坚持低定价，准入医保的可能性谁大？一目了然。不然，药监为什么批准两个产品呢？退一步讲，你的产品有效性真的好几倍么？请尽量完全、清楚、认真地做“头对头”的实施性科学项目，但你会去做么？你认为值得做么？再退一步讲，很多罕见病用药“有效”，但其实疾病的病理都没有完全搞清搞准（这和新冠口服药面临的窘境差不多，西药冲锋的尽头居然有点像中药了）。罕见病不同于其他许多疾病，它的治疗内涵在很多具体疾病上不是“治愈”，有一种社会救助、医疗救助“内涵”。

　　对企业来讲，救人救己的机会很容易错过。假如真是决绝要在罕见病用药领域有一番宏大作为的企业，倒不妨听听这个故事场景：在夏日炎炎傍晚，路边瓜果摊边，老板衫津了汗，顾客手摇蒲扇。顾客开口问：这瓜果怎么卖？老板忙不迭说：你能给多少？我卖光拉倒，还得去上货呢。这个故事场景说的就是“微观场景”，罕见病用药领域的事情，有很多都没那么“宏观场景”。企业幻想得越多，可能失去得越多。在罕见病用药领域，企业不是只做一年，也不是只做一个疾病，企业也要主动去琢磨：策划销售。比如：按疗效收费、按人头的终身用药收费，等等等等。实际上，所有罕见病患者与中国医保是要站在一起的，国谈准入罕见病用药，我们的谈判准备、策划实施越是积极主动，总体待遇落地就越长坡宽道。罕见病患者需要健康新高度，这也是经济社会发展的文明高度、也体现医保待遇支付更快更强。我们做罕见病用药、用药支付、用药服务是三位一体，是认真的。研产若难，就是攻关。研产若不难，权当操练。